培唑帕尼一线治疗中国转移性肾癌的临床数据

已发现转移性肾细胞癌 (mRCC) 患者对帕唑帕尼的反应在西方和东方人群中有所不同。在这里，我们分析了在中国一家中心接受治疗的 31 名连续 mRCC 患者中帕唑帕尼作为一线治疗的疗效和副作用。

共有 31 名年龄在 32 至 77 岁(中位年龄为 59 岁)之间的连续患者(20 名男性和 11 名女性)参加了该研究。25 名患者接受了原发肿瘤切除术，另外 6 名患者接受了彩色多普勒超声引导下的肿瘤活检。每例病理诊断均证实为RCC。大多数患者(22 名患者，71%)的东部肿瘤协作组 (ECOG) 体能状态评分为 0 或 1。10 名患者为有利风险，16 名患者为中风险，5 名患者为低危疾病，由纪念斯隆-凯特琳癌症中心 (MSKCC) 标准评估。转移部位的中位数为 1(范围，1-5)。转移性病变包括肺转移、骨转移、肝转移、脑转移、局部复发、肾上腺转移、和皮下转移。

治疗方案

所有患者均口服帕唑帕尼(800 毫克/天)。由于 3 级或以上的不良事件，三名患者减少了剂量。治疗期间，根据不能耐受副作用的严重程度，调整或暂停帕唑帕尼的剂量。

疗效和不良反应的评估

根据实体瘤反应评估标准(RECIST)1.1，每 8 周评估一次疗效，并将其分类为完全反应 (CR)、部分反应 (PR)、疾病稳定 (SD) 或疾病进展 (PD)。治疗的有益效果需要持续至少 4 周。主要终点是 ORR、DCR 和 PFS，次要终点是 OS 和不良事件。药物毒性评价标准为不良事件通用术语标准(CTCAE)4.03版，每4周进行一次安全性评估。治疗前详细记录病史、体格检查和目标病灶的基线图像。在接受帕唑帕尼治疗期间，每周进行一次全血细胞计数和血清化学测试，每 4 周测量一次甲状腺功能。监测生命体征、体重和ECOG评分，记录药物不良反应的严重程度及其发生或消失的时间。每 8 周进行一次影像学检查，并使用计算机断层扫描 (CT) 扫描作为测量可测量病变直径最大变化的主要评估工具。

客观疗效

所有患者的中位随访时间为 12.7 个月(范围，3-22 个月)。在分析时，29 名患者有资格进行最终治疗评估，因为他们已经完成了 8 周以上的治疗。疗效评价显示，34.5%(10/29)患者达到 PR，41.4%(12/29)患者维持 SD，24.1%(7/29)患者有 PD。这些患者均未达到 CR，一名患者死亡。总体而言，ORR 为 34.5%，DCR 为 75.9%。在随访期间，16 名患者经历了 PD。一名患者在治疗后 6.0 个月死于晚期癌症。进展的中位时间为 10.1 个月(95% 置信区间，4.1-17.7 个月)。

副作用

最常见的副作用是疲劳(11 名患者，37.9%)、手足综合征(10 名患者，34.5%)、头发颜色改变(10 名患者，34.5%)、丙氨酸转氨酶 (ALT)/天冬氨酸转氨酶 (AST) 升高)(10 名患者，34.5%)、高血压(7 名患者，24.1%)、中性粒细胞减少症(3 名患者，10.3%)、贫血(3 名患者，10.3%)、血小板减少症(2 名患者，6.9%)和腹泻(1 名患者) , 3.4%)。大多数不良事件为 1-2 级;3 级或更高的不良事件包括 2 例手足综合征 (6.9%) 和 1 例血小板减少症 (3.4%)。疲劳、手足综合征、头发颜色变化和 ALT/AST 升高是最常见的不良反应。