米哚妥林治疗白血病疗效好吗?

急性髓系白血病(AML)中许多有独立预后意义的分子标志被检测出来。FLT3突变是AML中一种常见的基因突变，目前与较差的预后相关，该领域迫切需要新的治疗方案。在过去的25年，AML的临床治疗策略一直保持未变。据估计，在全球范围内有35万白血病患者，其中约25%为AML.三分之一的AML患者携带FLT3基因突变。

米哚妥林(midostaurin)是一种口服多激酶抑制剂，开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。该药可抑制帮助调控许多重要细胞过程的多种激酶，包括FTL3，从而中断癌细胞生长及增殖的能力。近日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了 米哚妥林与化疗联合治疗伴FTL3突变的初治AML患者。该药是自1990年以来首个被批准治疗AML的新药。

一项代号为RATIFY的随机试验可以证实米哚妥林Rydapt用于AML的安全性及有效性。这项实验有717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者，他们被随机分成两组进行对照治疗，结果发现，接受米哚妥林Rydapt联合化疗的小组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个。