米哚妥林治疗白血病临床效果如何?

AML是一种罕见的侵袭性血液和骨髓肿瘤。FLT3基因是一种细胞表面受体，作用是增加特定血细胞数目。FLT3基因突变可以加速疾病的进展，导致较高的复发率，使得生存率比其他类型的AML要低。在米哚妥林批准之前，AML的治疗策略已经有25多年没有变化了。米哚妥林是唯一一个批准治疗FLT3突变白血病靶向药物。

米哚妥林适用于联合标准的阿糖胞苷和柔红霉素诱导和阿糖胞苷巩固的化疗，用于治疗FLT3突变阳性(由FDA批准的试验检测)的初诊AML成年患者。米哚妥林不作为单剂诱导治疗AML患者。

米哚妥林在临床试验中治疗效果如何?

米哚妥林的三期临床试验共有717名急性骨髓性白血病初诊患者参与，随机分成两组接受了米哚妥林联合化疗的治疗方案，或是接受了阿糖胞苷+柔红霉素的化疗方案。试验结果显示，对比单纯化疗方案，米哚妥林联合化疗能更有效的控制病情的进展，并显著改善了总生存期。试验发现，接受了米哚妥林联合化疗的FLT3阳性患者中位无进展生存期为8.2个月，而化疗组只有3个月，获得统计学意义上的显著提高。接受米哚妥林联合化疗的患者，拥有更长的总生存期，把死亡的风险降低了23%。三期试验结果表明，对于FLT3阳性突变的患者，米哚妥林联合治疗方案的疗效要远优标准化疗。

一项单臂、开放标签、多中心试验评估了米哚妥林作为单药在ASM、SM- AHN和MCL(统称为高级SM)患者中的疗效。患者在28天的周期内接受米哚妥林每次100 mg，每日两次，直到病情进展或出现无法耐受的毒性反应。在116名接受治疗的患者中，研究指导委员会确定了89名可评估患者。患者中位年龄64岁;64%为男性;几乎所有患者(97%)均为白种人;在这些患者中，36%曾接受过SM治疗;82%的患者在基线检测到KIT D816V突变;患者的平均治疗时间为11个月，17%的患者正在接受治疗。本次试验主要观察终点为CR(完全缓解)+ICR(不完全缓解)。