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急性髓系白血病(AML)是一种骨髓性造血芽细胞异常增殖造成的血液恶性肿瘤。它主要是由于骨髓内异常芽细胞的快速增殖而影响了正常造血细胞的产生。目前AML的治疗和控制效果比较差,而复发率却很高。

首款IDH2抑制剂恩西地平enasidenib由Agios Pharmaceuticals与新基研发,于2018年7月获得FDA批准治疗携带易感IDH1突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)。

恩西地平(Idhifa,Enasidenib)是一种小分子抑制剂,它可以通过阻断促进细胞生长的几种酶起作用。该药专门用于治疗经FDA批准的检测检测到的具有异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病(AML)的成年患者。

恩西地平是一种口服给药的片剂,一般推荐的起始剂量为100mg,每天口服一次,有或没有食物都可服用。

恩西地平Enasidenib的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。在接受最短6个月的治疗后结果显示:大约19%的患者实现完全缓解,中位缓解持续期为8.2个月; 4%的患者实现部分血液学缓解,中位缓解持续期9.6个月。在157例因为AML需要输血或血小板的患者中,34%在接受恩西地平enasidenib治疗后不再需要输血。

服用恩西地平后患者可能会出现包括恶心,呕吐,腹泻,胆红素水平升高和食欲降低等不良反应。建议怀孕或哺乳的妇女不要服用恩西地平。

该药的上市使得一些患者完全缓解,也减少了对红细胞和血小板输注的需求。

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发表时间:2021-11-13 

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