全国服务热线:13883677024

艾曲波帕最初于2008年11月20日被美国FDA批准用于治疗慢性特发性血小板减少性紫癜患者的血小板减少症。艾曲波帕治疗再生障碍性贫血,于2014年2月获得了FDA的突破性治疗资格。在一些再生障碍性贫血患者中已经被证明会产生三系造血,使血小板计数增加,红细胞计数和白细胞计数增加。2014年8月,FDA已经批准了eltrombopag (Promacta)作为重度再生障碍性贫血(SAA)的一种治疗方法。2015年8月24日,FDA批准eltrombopag(Promacta)用于治疗1岁及以上的特发性血小板减少症患者。

严重的再生障碍性贫血是一种免疫系统介导的疾病,其特征是骨髓发育障碍及全血细胞减少。免疫抑制剂及异基因骨髓移植是常见的治疗方法,但有三分之一的患者对免疫抑制剂耐受,伴有持续、严重的血细胞减少及造血干、祖细胞数量缺乏。而血小板生成素有可能使造血干细胞和祖细胞的数量增加,改善患者的造血功能。

为此,课题小组进行了一项Ⅱ期研究,以确定口服的血小板生成素艾曲波帕的模拟药物Promacta是否对免疫抑制的难治性再生障碍性贫血有效。47例患有再生障碍性贫血及难治性血细胞减少的患者符合筛选条件,最后共25例患者接受艾曲波帕 治疗,剂量为50 mg每天,必要时可增至150 mg每天,共12周。主要终点是患者的血细胞计数及输血依赖得以显著改善。如患者对治疗反应良好,则继续应用艾曲波帕治疗。

结果发现在12周时,25例患者中的11例(44%)至少有一系得以改善,且不良反应较小。9例患者不再需要输注血小板(中位血小板计数增加44000/mm3)。 6例患者血红蛋白水平较前改善(中位增加4.4g/dl),其中3例治疗前依赖红细胞输注的患者不再需要输血。9例患者中性粒细胞计数增加(中位增加1350/mm3)。而多次骨髓活检结果显示,治疗后三系造血得到改善的患者,并未出现骨髓纤维化增多的现象。但免疫功能的监察显示无相关改善。

该研究表明,艾曲波帕能改善部分严重的难治性再生障碍性贫血患者的造血功能。

访问量:259
发表时间:2021-12-30 

返回顶部