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再生障碍性贫血,简称再障,是由多种原因引起的一组骨髓造血功能衰竭综合征,其特征是骨髓造血细胞增殖减少,外周血全血细胞减少,以贫血、出血、感染为主要临床表现。男性发病率略高于女性。根据骨髓衰竭的严重程度和临床病程的进展,可分为重度和非重度再生障碍性贫血及急慢性再生障碍性贫血。

据悉,瑞士制药巨头诺华公司在此前宣布,由美国国立卫生研究院(NIH)的一个附属机构——国家心肺血液研究所(NHLBI)进行的一项I/II期临床研究已经在顶级医学杂志NEIM上在线发表,该研究旨在评估艾曲泊帕对严重再生障碍性贫血(SAA)的一线治疗。

该项研究是非随机I/II期临床研究,发布的数据主要分析了92例治疗初期严重再生障碍性贫血(SAA)患者,包括3个治疗组,其中近80%的患者年龄大于18岁。在这项研究中,艾曲泊帕与标准免疫抑制疗法联合使用,其中艾曲泊帕的剂量为12岁以上患者每日1次150毫克,6-11岁患者每日1次75毫克,2-5岁患者每日2.5毫克/公斤。在研究中,三个治疗组的开始给药时间和给药持续时间不同:第一组从第14天开始给药,持续6个月;第二组从第14天开始给药,持续3个月;第三组从第1天开始给药,持续6个月。在这项研究中,ATG和环孢霉素被用作标准免疫抑制药物。

本研究的主要终点是第6个月时的血液学完全缓解,定义为:中性粒细胞绝对计数≥1000/μL,血红蛋白≥10g/L,血小板≥100000/μL.次要终点包括:3个月、6个月和1年时的部分缓解率和血液学完全缓解率,总生存期(OS),患者自我报告的健康结果,复发性和阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH),克隆进化(定义为新的克隆细胞遗传学异常或发育异常或符合骨髓增生异常综合征的骨髓(MDS)。

数据显示,在第6个月,在三个治疗组中,艾曲泊帕和标准免疫抑制治疗组合的完全缓解率远远超过临床历史数据(当仅给予标准免疫抑制治疗时,完全缓解率为10%)。其中,第1组(从第14天开始至6个月)完全缓解率为33%。第2组(从第14天开始至3个月)的完全缓解率为26%。第三组(第一天至6个月)完全缓解率达58%。此外,血小板和中性粒细胞计数的总体增加高于历史对照组,这是SAA在临床上的一个关键治疗目标。两年的中位随访数据显示,三个治疗组的总生存率为97%(95%可信区间:94-100%)。

一名患者在研究期间死于非血液学原因。骨髓细胞、CD34+细胞的数量和早期造血祖细胞的频率显著增加,复发率和克隆进化率和历史经验差不多。两名患者出现严重皮疹,导致艾曲泊帕提前停药。这项研究还观察了克隆的演变,克隆是SAA的主要并发症(潜在的骨髓增生异常综合征和急性髓细胞白血病)。截至2016年5月15日,在标准免疫抑制治疗中加入艾曲泊帕的克隆进化发生率不高于历史数据。仅7例患者在2年内发生克隆性细胞遗传学进化(95%可信区间:1-14%)。在这项研究中,艾曲泊帕的安全性与已知的药物安全性一致。

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发表时间:2021-12-30 

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