米托坦/曼托坦是什么药?能治疗哪些疾病?

米托坦(曼托坦)是片剂口服用药，目前获批的适应症主要有两种：一是将其用于治疗不能手术的肾上腺皮质肿瘤，二是将其用于治疗库欣综合征(又称皮质醇增多症或柯兴综合征)。

(1)肾上腺皮质肿瘤

大多数研究显示，终末期肾上腺皮质癌( ACC)患者的中位生存时间大约为 12 个月。米托坦(密妥坦)是唯一被批准用于终末期 ACC 患者中的药物。尽管缺少前瞻性对照研究，但是美国在 1970 年，欧洲在 2004 年，分别批准米托坦用于治疗终末期 ACC 患者。大多数的资料都是来源于一系列回顾性研究，这些研究结果显示米托坦治疗终末期 ACC 最大应答率为 24%。多年以前，有人提出血浆米托坦目标浓度的概念，最近一项回顾性研究表明，血浆米托坦的浓度达到 14mg/L 时，可以改善总体预后。

仅仅依托泊苷、阿霉素、顺铂和米托坦四种药物联合化疗的方案进行过随机对照试验。这是国际上第一个关于终末期和转移性肾上腺癌治疗随机对照研究，共纳入 304 名患者，比较了 EDP-M 方案和链脲霉素加米托坦方案(Sz-M)， 这两种方案都是用作一线和二线细胞毒性治疗方案。

尽管两种治疗方案之间的总体存活率没有统计学差异，但是两者之间的治疗应答率和无恶化生存期具有明显统计学差异。

(2)库欣综合征(皮质醇增多症)

小剂量的米托坦具有抑制类固醇合成活性的抗肾上腺素的药物，主要为20,22-碳链分解酶，可能还有其他酶，如11β-羟化酶和18-羟化酶。米托坦(即解腺瘤片)未广泛用于治疗皮质醇增多症，但据报道，在一个单中心治疗的76例患者中72%治疗有效，所有患者的血浆浓度超过8∙5 mg / L,尿游离皮质醇达到控制。