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司美替尼(selum etinib)是由阿斯利康(AstraZeneca)公司研发的靶向小分子MEK 激酶抑制剂,商品名为Koselugo,于2020年4月10日经美国食品和药物管理局(FDA)批准上市,是FDA批准的首个1型神经纤维瘤(NF1)治疗药物,同时,也被欧洲药品管理局(EMA)和FDA授予了治疗NF1 的孤儿药资格。司美替尼用于治疗2岁及以上的NF1儿童患者以及患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者。司美替尼主要通过调控RAS-RAF-M EK-ERK 通路中关键蛋白激酶MEK 水平来抑制肿瘤细胞的生长。NF1 基因编码的神经纤维瘤蛋白(neurofibromin)可下调RAS/MAPK通路,从而控制细胞生长和分化。

司美替尼暂时未纳入中国医保,因此患者需要全部自费购买。长期使用该药物,对很多患者来说都是一个巨大的经济负担。

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发表时间:2022-01-13 

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