艾伏尼布治疗成人复发或难治性急性髓系白血病的疗效如何?

在2021年美国临床肿瘤学会虚拟年会上，艾伏尼布公布了多项研究进展，包括既往治疗IDH1突变胆管癌、成人复发或难治性急性髓系白血病以及切除的m IDH1低级别胶质瘤等的临床研究进展，几项数据均表明，艾伏尼布在对于晚期肿瘤的治疗中起着重要作用。艾伏尼布是全球首个获美国FDA批准，开展针对IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病(R/R AML)的疗法。其中，IDH1是一种限速酶，其基因突变可能会导致患上包括急性髓性白血病、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。

自从2018年7月，艾伏尼布就获美国FDA批准上市，用于治疗急性髓系白血病成人患者，在2019年5月，艾伏尼布又被批准了新药补充申请，用于治疗75岁及以上、因其他合并症而无法使用强化化疗的急性髓系白血病患者。临床数据表明，在25名患者中，有62%的患者实现了1年持续缓解。各项数据均表明，艾伏尼布与venetoclax +/- 阿扎胞苷联合是治疗IDH1 +髓系恶性肿瘤患者的有效治疗方案。

艾伏尼布是全球首个且唯一获得FDA批准，治疗携带易感IDH1突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)药物。FDA 还分别在 2018 年和 2019 年授予了艾伏尼布用于急性髓细胞性白血病和胆管癌的突破性疗法以及“孤儿药”称号，是一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变的强效口服靶向抑制剂。