阿西米尼(Asciminib/Scemblix)的疗效显著

在2021年2月，FDA曾授予阿西米尼(Asciminib/Scemblix)突破性疗法称号，用于治疗先前接受过2种或更多TKIs的Ph阳性慢性期CML(CP-CML)成年患者，以及带有T315I突变的Ph阳性CP-CML成年患者。

这一新药申请是基于3期ASCEMBL试验(NCT03106779)的数据，在第24周时，与博舒替尼(bosutinib，Bosulif)相比，asciminib的主要分子反应率(MMR)出现了具有统计学意义和临床意义的改善。asciminib的MMR率为25.5%，而博舒替尼为13.2%，MMR的共同风险差异为12.2%。

该3期试验共招募了233名以前接受过治疗的CP-CML患者，患者按2:1的比例随机分为两组，一组(157人)接受40mg的asciminib治疗，每天两次，另一组(76人)接受500mg的博舒替尼治疗，每天一次，持续96周。参与者根据主要细胞遗传学反应(MCyR)状态进行分层。

研究的主要终点是24周后的MMR率，关键的次要终点包括：在96周时没有达到治疗失败标准的MMR率，安全性和耐受性，以及在预定的数据收集时间点的完全细胞遗传学反应(CCyR)和MMR率。

2020年ASH年会期间公布的其他数据表明，在关键的患者亚群中，如MCyR患者(27.5%)、女性患者(20.4%)或之前TKI失败的患者(15.5%)，都能观察到asciminib带来的MMR益处。

调查组和对照组的MMR累积发生率分别为25.0%和11.9%;2个治疗组的差异在12周左右变得明显。24周时，asciminib组的CCyR率为40.8%，而博舒替尼组为24.2%。

在毒性方面，接受asciminib治疗的患者中有89.7%出现了全等级的不良反应(AEs)，而接受博舒替尼治疗的患者中有96.1%出现了不良反应;两组中，分别有50.6%和60.5%的患者出现了3级或以上不良反应。

综上，STAMP抑制剂阿西米尼(Asciminib/Scemblix)的MMR有着显著的改善，我们期待该药物能够为更多患者带来治愈的希望。