艾曲波帕/瑞弗兰在儿科中的试验效果如何?

在 PETIT 试验中评估了艾曲波帕(eltrombopag)在儿童中的疗效和安全性，该试验评估了 ITP 儿科患者(PETIT：艾曲波帕在患有慢性特发性血小板减少性紫癜 [ITP] 的儿科患者中的疗效和安全性研究;PETIT2：一项新的研究儿童慢性免疫性血小板减少症 [ITP] 的药物治疗，这是一种血小板计数低的血液疾病，可导致容易瘀伤、牙龈出血和/或体内出血)。PETIT 和 PETIT2 是 2 期和 3 期随机、多中心、安慰剂对照试验。ITP 持续 6 个月或更长时间且血小板计数 <30 × 10 9的 1 至 17 岁儿童/L 在入组时曾接受过至少 1 次 ITP 治疗。接受稳定剂量治疗慢性 ITP 的患者被允许继续伴随治疗。

PETIT 是一项 3 部分、多中心、2/3 期试验。该研究将每个年龄组中的少数儿童纳入为期 24 周的开放标签、剂量发现阶段，随后的患者被纳入为期 7 周的随机、双盲、安慰剂对照部分试验，随后进行通过 17 至 24 周的开放标签扩展。PETIT2 是一项 3 期、2 部分随机、多中心、安慰剂对照研究，在北美、南美、欧洲和亚洲 12 个不同国家的 38 个中心进行。该研究由 13 周的随机、双盲、安慰剂对照部分组成，随后是 24 周的开放标签期，在此期间所有患者都接受艾曲波帕。

在这些研究中使用艾曲波帕可改善血小板计数、降低出血严重程度以及减少或停止 ITP 的伴随治疗。总体而言，艾曲波帕被证明是安全且耐受性良好的。在 PETIT 和 PETIT2 中，主要结果是达到血小板计数 ≥50 × 109/L 而无需抢救治疗。抢救治疗被定义为伴随治疗的剂量增加以及需要额外治疗、血小板输注或脾切除术。