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伊布替尼/亿珂治疗慢性移植物抗宿主病儿童患者效果怎么样?

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近日,FDA批准伊布替尼用于一线或多线全身治疗失败的≥1岁慢性移植物抗宿主病(cGVHD) 儿童患者,其制剂类型多样,包括胶囊、片剂和口服混悬剂。

移植物抗宿主病(GVHD)是异基因造血干细胞移植术后并发症和非复发性死亡的主要原因,表现为主要累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面的组织炎症和/或纤维化。临床上,一般将发生在移植后100日之外的叫作cGVHD,GVHD发生与组织相容性、MHC/HLA抗原、临床因素等有关。

cGVHD的治疗目标是持续减少或消除症状负担、失能及疾病活动,同时限制治疗相关不良反应并让患者能够停止治疗而不出现cGVHD复发。BTK抑制剂伊布替尼,已被证实对cGVHD有效。一项纳入42例SR-cGVHD患者的Ⅱ期研究显示,伊布替尼使2/3的患者获得缓解(1/3为CR)。

此次获批,主要基于iMAGINE试验的评估结果。iMAGINE(NCT03790332)是一项开放标签、多中心、单臂试验,旨在评估伊布替尼在1岁~22岁的中度或重度cGVHD儿童和年轻成人患者的疗效。该试验纳入了47例在一线或多线全身治疗失败后需要额外治疗的患者。如果单器官泌尿生殖系统受累是cGVHD的唯一表现,则排除患者。研究主要终点为到第25周的总缓解率(ORR,CR+PR)。

结果显示:疗效方面,第25周时ORR为60%(95%CI: 44, 74);中位缓解持续时间为5.3个月(95%CI: 2.8, 8.8)。从首次缓解至死亡或cGVHD新的全身治疗的中位时间为14.8个月(95%CI: 4.6, 不可评估)。安全性方面,最常见(≥20%)的不良反应(包括实验室检查异常)为贫血、肌肉骨骼疼痛、发热、腹泻、肺炎、腹痛、口腔炎、血小板减少症和头痛。用药剂量方面,对于12岁及以上cGVHD患者,IMBRUVICA的推荐剂量为420mg,每日口服一次;对于1至12岁以下cGVHD患者,推荐剂量为240mg/m2,每日口服一次(最大剂量为420mg),直至cGVHD进展、潜在恶性肿瘤复发或出现不可耐受的毒性。

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发表时间:2022-11-05 

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