艾曲波帕用于SAA免疫治疗的临床疗效

艾曲波帕Promacta (eltrombopag) 是用于严重再生障碍性贫血 (SAA) 免疫抑制治疗 (IST) 被证明无效的患者的一流治疗方法。它是由葛兰素史克 (GSK) 与 Ligand Pharmaceuticals 合作发现和开发的。

GSK 于 2014 年 2 月向美国食品和药物管理局 (FDA) 提交了 Promacta 的补充新药申请 (sNDA)。

该药物于 2014 年 1 月获得 FDA 的突破性治疗指定，并于 2014 年 4 月接受优先审评。 GSK 于 2014 年 8 月获得批准 Promacta 作为对免疫抑制治疗无反应的 SAA 患者的每日一次治疗。

FDA 对 Promacta 的批准是基于美国国立卫生研究院 (NIH) 的国家心肺血液研究所 (NHLBI) 进行的II 期临床试验(09-H-0154)获得的结果。

II 期研究是一项单臂、单中心、开放标签试验。它是对 43 名 SAA 患者进行的，这些患者对至少一种先前的 IST 没有反应。参与该研究的患者年龄组在 17 至 77 岁之间，平均 45 岁，其中 56% 为男性。

患者接受初始剂量的艾曲波帕 50 毫克，每天一次，持续两周。在接下来的两周内，剂量略有增加，最高可达 150 毫克。

治疗 12 周后评估的研究的主要终点是在 40% 的患者中观察到的血液学反应。八名患者在扩展阶段经历了多谱系反应。如果没有观察到血液学反应，则停止治疗。

研究结果表明，在接受 Promacta 治疗的患者中，约 42% 的患者在第 12 周后至少在一个谱系中出现了血液学反应。它还发现，92% 的患者在基线时依赖于血小板输注，而 86% 的患者为 RBC-基线时依赖输血。

在服用 Promacta 的患者中，在 II 期研究期间观察到的最常见不良反应包括疲劳、恶心、咳嗽、腹泻和头痛。

GSK 还启动了一项名为 PETIT2 的 III 期研究，以评估 Promacta 的安全性和有效性。该研究在患有慢性免疫(特发性)血小板减少性紫癜 (cITP) 的儿科患者中评估了该药物与安慰剂的比较。

该研究的主要终点是大约 40% 接受艾曲波帕治疗的患者的血小板计数显着改善。与接受安慰剂治疗的受试者相比，受试者表现出持续六到八周的改善。该药物的安全性也一致，没有新的安全问题。

在 III 期研究期间，在服用 Promacta 的患者中观察到的最常见不良反应是鼻咽炎、鼻炎、咳嗽和呼吸道感染。