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FDA 批准了吉三代/sofosbuvir-velpatasvir(Epclusa,Gilead Sciences)的扩大适应症,用于治疗 3 岁以下儿童的慢性丙型肝炎病毒(HCV),无论 HCV 基因型或肝病严重程度如何。

sofosbuvir-velpatasvir 用于 3 岁儿童的批准是基于一项 2 期开放标签临床试验的数据,该试验招募了 41 名 3 至 6 岁以下儿童接受该药物治疗 12 周. 治疗完成后 12 周时,sofosbuvir-velpatasvir 在所有患者中达到 83% (34/41) 的持续病毒学应答或治愈率,在 HCV 基因型 1 儿童中为 88% (28/32),50% (3/6 ) HCV 基因型 2 儿童,HCV 基因型 3 (2/2) 和 HCV 基因型 4 (1/1) 儿童 100%。在未治愈的 7 名患者中,所有患者均在开始治疗后 1 至 20 天内停止治疗。

FDA 批准了 Sofosbuvir 200 mg/velpatasvir 50 mg 和 sofosbuvir 150 mg/velpatasvir 37.5 mg 口服小丸制剂的两种规格,用于无法吞咽片剂的年幼儿童。3 岁及以上儿童的推荐剂量基于体重。

Sofosbuvir-velpatasvir 治疗 12 周被批准用于无肝硬化或有代偿期肝硬化(Child-Pugh A)的患者,以及与利巴韦林联合用于失代偿期肝硬化(Child-Pugh B 或 C)的患者。Sofosbuvir-velpatasvir 是唯一批准用于幼儿的不含蛋白酶抑制剂的泛基因型 HCV 方案。

截至 2018 年,美国大约有 35,300 至 60,500 名儿童患有 HCV,并且发病率正在增加。母婴传播是儿童 HCV 感染的最常见原因,从 2009 年到 2017 年增加了 161%,其中静脉注射药物是育龄妇女感染 HCV 的主要驱动因素。

“治疗儿科 HCV 仍然是重要的公共卫生优先事项。此前的 2 期临床试验结果表明,无论基因型如何,这种药物都能有效治疗许多 HCV 感染患者,”克利夫兰诊所儿童中心主席兼儿科研究首席研究员 Karen Murray 医学博士说。“现在,扩大批准和口服药丸配方为年轻的 HCV 患者提供了新的治疗策略。”

sofosbuvir-velpatasvir 在 3 至 5 岁儿童中的安全性与成人临床试验中观察到的安全性基本一致。分别有 15% 和 10% 的受试者报告了呕吐和吐出药物;这些不良反应是轻微的(1 级或 2 级),导致五名 (12%) 受试者停止治疗。

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发表时间:2021-09-23 

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