帕唑帕尼治疗晚期软组织肉瘤(STS)临床疗效显著

帕唑帕尼已被批准用于治疗化疗后的软组织肉瘤 (STS)。那帕唑帕尼对 STS 患者的预后因素、临床结果和耐受性如何?

对 2015 年 6 月至 2019 年 8 月期间接受治疗的 45 名患者进行了审查。临床结果是通过使用实体瘤反应评估标准(1.1 版)评估疾病控制率 (DCR) 来衡量的。使用 Kaplan-Meier 方法估计无进展生存期 (PFS) 和总生存期 (OS)。使用不良事件通用术语标准(5.0 版)评估不良反应。

诊断时患者的中位年龄为 28(四分位距(IQR)，23-45)岁。帕唑帕尼在 46.7% 的患者中被用作二线治疗，在 53.3% 的患者中被用作后续治疗。总体DCR为55.6%，第8周和第12周分别为52.3%和35.5%;中位反应持续时间为 7 (IQR: 2–18) 个月。帕唑帕尼引起的甲状腺功能减退症与 DCR 相关，优势比为 7(95% 置信区间 [95% CI：1.7–27.5]，p < 0.01)。中位 PFS 和 OS 分别为 4.1(95% CI：0.85-7.42)和 12.4 个月(95% CI：6.5-18.36)。甲状腺功能减退和对帕唑帕尼的反应、更好的 ECOG PS、组织学亚型硬纤维瘤/侵袭性纤维瘤病 (DT/AF) 和肺泡软部肉瘤 (ASPS) 是 PFS 的有利预后因素。甲状腺功能减退和对帕唑帕尼的反应是 OS 的重要有利因素。使用帕唑帕尼作为二线治疗的患者和使用它作为后续治疗的患者之间的 OS 没有统计学差异。

结论：帕唑帕尼是治疗 STS 的有效方法。然而，它显示出有利于 ASPS 的临床结果的变异性和对 DT/AF 亚型的显着反应。帕唑帕尼诱发的甲状腺功能减退症是疾病控制的良好预后因素，并与 PFS 和 OS 延长有关。