急性髓性白血病新药恩西地平效果好吗?

急性髓性白血病(AML)是一种复杂多样的疾病，与多种基因突变有关，如异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变，通常恶化迅速，如果不治疗可能导致死亡。高达19%的AML病例中存在IDH2突变。AML的复发率很高，这意味着在患者对治疗产生初始反应后，其疾病很可能会复发，这意味着对靶向治疗方案的需求尚未得到满足。

美国食品药品管理局(FDA)于2017年8月1日批准新基公司开发的恩西地平(Idhifa)上市，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人AML患者。

恩西地平(Idhifa)是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式(R140Q,R172S,R172K)导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate,2-HG)升高，恩西地平(Idhifa)可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。

恩西地平试验数据：新药恩西地平(Idhifa)的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病患者的单臂研究中得到证实。结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月。在157例因为急性髓系白血病需要输血或血小板的患者中，34%在接受恩西地平(Idhifa)治疗后不再需要输血。