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胃肠道间质瘤(GIST)是一种常见的消化道间叶源性肿瘤,多发于中老年患者。有数据显示,该疾病在所有胃肠道恶性疾病中占比约为0.1%~3%,可以发生于消化道任何部位,其中以胃最为常见。

近期研究发现,基因突变在GIST的发生和发展过程起较大作用,最常见的GIST是由于KIT或PDGFRα基因的突变从而导致细胞生长失调。大约90%新诊断GIST的病例与这两个突变有关。依据基因突变原理设计的靶向新药阿泊替尼,已经被证明对KIT和PDGFRA(主要是PDGFRA D842V突变)驱动的GIST有广泛抑制作用。而且研究表明,与现有的多激酶抑制剂相比,阿泊替尼对KIT和PDGFRA的选择性明显高于其他激酶。

自基石药业获得该款候选药物的授权之后,不断加快推进该候选药物在中国的研发进展。今年2月,阿泊替尼作为三线或以上治疗KIT基因突变驱动型胃肠道间质瘤(GIST)的3期临床试验在中国获批。这是全球VOYAGER 3期试验的一部分,将在既往接受2或3种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)包括伊马替尼治疗的晚期GIST患者中比较阿泊替尼和目前标准疗法的瑞戈非尼,旨在评估阿泊替尼的安全性和有效性,主要疗效终点是无进展生存期。

在截至2018年11月16日的NAVIGATOR 1期临床研究主要数据中:43例PDGFRA外显因子18突变的GIST患者,客观缓解率为86%(1例有待确认);111例4线或以上的GIST患者,客观缓解率为22%(1例有待确认),中位反应持续时间为10.2个月;总体安全性与之前的结果一致,大多数不良反应为1-2级。

有数据显示,全球胃肠间质瘤的发病率大概为14.5例/100万人,患病率129例/100万人。专家指出,胃肠间质瘤的可怕之处在于其对传统化疗、放疗等方法不敏感,手术切除是首选治疗方法。但是对于高危患者而言,术后复发率超过50%,后续治疗尤为困难。阿泊替尼则有望以独特的临床优势,为胃肠间质瘤患者带来新的治疗选择。

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发表时间:2021-12-06 

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