妥卡替尼/图卡替尼(TUKYSA)疗效如何?副作用怎样?

乳腺癌中大约有20%~25的类型为HER2阳性，该类型中有34%的患者会发生脑转移。目前HER2阳性晚期乳腺癌标准治疗的一线用药为曲妥珠单抗和帕妥珠单抗联合紫杉类化学疗法，二线治疗为T-DM1，但病情发生再次进展后该如何治疗，目前没有统一的标准方案。对于发生脑转移的患者而言，有效的治疗方案长期缺乏。

妥卡替尼是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，它的作用靶点正是HER2，这款药物比较大的优势是对HER2具有高度的选择性，而且，由于妥卡替尼仅阻断HER2这个靶点，因此与它所产生的不良反应也相对更少。妥卡替尼的推荐剂量为300 mg,每天口服两次，与曲妥珠单抗和卡培他滨合用，直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。这款新药在2021年4月17日已经得到FDA的上市批准。

妥卡替尼是有明确的适应症的，对于局部晚期无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌的患者，如果已经分别或联合接受至少三种HER2指导药物，可使用妥卡替尼联合曲妥珠单抗和卡培他滨进行治疗。这里我们尤其要提一句，对于乳腺癌脑转移的患者，妥卡替尼将打破他们无药可用的治疗困境，让这部分患者大幅获益。

妥卡替尼疗效如何?

妥卡替尼的疗效是从一项名为HER2CLIMB研究的数据中得出的，从试验结果来看，与对照组相比，妥卡替尼+曲妥珠单抗+卡培他滨这一治疗方案的疗效更好，疾病进展或死亡风险显著降低了46%，妥卡替尼联合治疗还明显延长了患者的总生存期，死亡风险降低34%。对于已出现脑转移的患者，妥卡替尼联合治疗将疾病进展和死亡风险降低了52%。这些数据在振奋人心的同时，也使得妥卡替尼被寄予了许多的希望。

妥卡替尼副作用怎样?

作为一款抗癌药物，难免会在人体内产生一些毒副作用，但妥卡替尼引起的副作用大多为1级或2级，基本都在可控范围内，最常见的不良事件包括：腹泻、手足综合征、恶心、疲劳和呕吐等。