厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)治疗FGFR突变膀胱癌疗效怎样?

首款针对转移性膀胱癌的靶向药物Balversa (Erdafitinib,厄达替尼)已获FDA批准，用于治疗携带有FGFR3或FGFR2突变的铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性膀胱癌成人患者。膀胱癌是泌尿系统最常见的恶性肿瘤之一，主要包括尿路上皮(移行细胞)癌、鳞状细胞癌和腺癌，其中，膀胱尿路上皮癌最为常见，占膀胱癌的90% 以上，膀胱鳞状细胞癌约占3%~7% ;膀胱腺癌比例<2%。BLC2001(NCT02365597)是一项多中心，开放标签的2期临床研究(14个国家26个地区)，招募了携带有特定FGFR突变(至少有一个FGFR3突变或FGFR2/3融合)的铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，包括新辅助或辅助铂化疗12个月内的患者。

结果显示：

1、Erdafitinib(厄达替尼)治疗的 ORR为40%;FGFR3基因突变患者的 ORR为49%，FGFR2/3基因融合患者的 ORR为16%。

2、mDOR:5.6个月(95%CI,4.2-7.2);mPFS:5.5个月，mOS:13.8个月。

3、在未接受过化疗组中ORR为42%，在化疗后进展或复发组中ORR为40%。在22名既往接受免疫治疗的患者中，ORR为59%。

4、在全身治疗前接受 0,1,2,3和≥4治疗的患者中，ORR分别为36%，38%，38%，60% 和 50%。

5、仅在淋巴结转移的患者中，ORR为33%。

6、在接受 8mg剂量 的患者中 ORR为34%，在 剂量递增至9mg 的患者中ORR为49%。

携带有特定 FGFR突变 铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，使用 Erdafitinib(厄达替尼)后 ORR 达到 40%。