2021年细胞疗法有什么进展?有哪些新药上市?

2021年，细胞疗法研究领域取得了不少进展，尤其是CAR-T疗法更是收获满满。“120万一针”的Yescarta(阿基仑赛)更是成为全民热议的焦点。今天我们就来盘点一下包括CAR-T在内的细胞疗法，在2021年都有哪些进展，有哪些新药上市。

异体CAR - T细胞疗法——UCART19：

2021年1月份，Benjamin等人在《柳叶刀》上发表了关于UCART19的两项一期临床试验的研究结果，数据表明，供体来源的同种异体抗CD19嵌合抗原受体(CAR)T细胞产物UCART19在儿童和成人复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)患者中具有活性，并且具有可控的毒性。这是同种异体CAR - T细胞领域的重要进展，UCART19为无法进行自体CAR - T细胞治疗的晚期B细胞ALL患者提供了机会。

Yescarta在日本获批上市：

1月22日，CAR - T细胞疗法Yescarta在日本获批上市，用于治疗复发/难治大B细胞淋巴瘤的成年患者。此次获批基于全球关键性试验(ZUMA-1)的数据和在日本进行的一项二期临床试验，在16名复发或难治性大B细胞淋巴瘤(包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、原发性纵隔B细胞淋巴瘤、转化滤泡淋巴瘤或高等级B细胞淋巴瘤)的日本患者中，使用与ZUMA-1研究中使用的相同剂量(2.0×106个细胞/kg)的Yescarta来评估疗效和安全性。研究的主要终点客观反应率为86.7%(95% CI：59.5 - 98.3%)。

Breyanzi获FDA批准上市：

2021年2月，第4款CAR-T，Juno Therapeutics(BMS)的 Breyanzi(liso-cel)获得FDA批准上市，用于治疗至少接受过2种系统疗法的复发性或难治性大B细胞淋巴瘤成年患者。Liso-cel是FDA批准的第三种治疗特殊类型非霍奇金淋巴瘤的基因疗法。CAR-T细胞疗法不适用于原发性中枢神经系统淋巴瘤患者。

肿瘤浸润淋巴细胞疗法Lifileucel：

肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法lifileucel是一种新型细胞免疫疗法。TIL是从肿瘤组织中分离出的浸润淋巴细胞。Lifileucel(LN-144)是由Iovance公司研发的基于自体TIL的专门针对黑色素瘤的免疫疗法。2021年4月公布的临床试验数据表明，TIL疗法对晚期黑色素瘤患者的疗效显著，有望成为更多患者的治疗方案，值得进行进一步的临床试验。

CAR-T细胞疗法AIC100：

2021年5月，用于甲状腺癌的CAR -T细胞疗法AIC100获得了FDA快速通道资格。AIC100是AffyImmune Therapeutics公司开发的几种治疗实体肿瘤的CAR - T细胞疗法之一，是亲和调节ICAM-1靶向的第三代CAR -T细胞产品。除了甲状腺癌外，该疗法也正在对胃癌和三阴性乳腺癌进行探索。

我国首款获批上市的CAR-T：

2021年6月，阿基仑赛注射液(Yescarta)在中国获批上市，这是我国首款细胞治疗类产品，用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者。Yescarta是一种自体免疫细胞注射剂，由携带CD19 CAR基因的逆转录病毒载体进行基因修饰的自体靶向人CD19嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)制备。

我国第二款获批的CAR-T产品：

2021年9月，药明巨诺的倍诺达(瑞基奥仑赛)被中国国家药品监督管理局批准用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤(r/r LBCL)，成为中国首个获批为1类生物制品的CAR-T产品。倍诺达®是中国目前唯一一款同时获得“重大新药创制”专项、新药上市申请优先审评资格及突破性治疗药物认定等三项殊荣的CAR-T细胞免疫治疗产品。

CAR-T细胞疗法ALLO-715：

2021年8月，Allogene Therapeutics公司宣布，FDA已授予异体CAR-T细胞疗法ALLO-715孤儿药的资格，用于治疗多发性骨髓瘤患者。UNIVERSAL一期试验的数据显示，当该疗法以320 x 106个CAR细胞的剂量加上ALLO-647淋巴清除方案进行治疗时，出现了60%的总缓解率(ORR)，其中40%的患者出现了非常好的部分缓解。

自然杀伤(NK)细胞疗法DF1001：

11月9日，Dragonfly Therapeutics公司宣布，FDA授予DF1001(一种HER2靶向NK细胞的介入疗法)孤儿药称号，作为食管癌患者的潜在治疗选择。

CYNK-001获FDA快速通道指定：

12月27日，FDA授予CYNK-001快速通道指定，用于治疗急性髓系白血病(AML)患者。CYNK-001是一种非转基因冷冻保存的人类胎盘造血干细胞衍生的NK细胞疗法。该疗法可使最小残留疾病转为阴性状态。

2021年，是细胞疗法“井喷”的一年，在血液肿瘤治疗领域取得进一步成功的同时，也对实体瘤发起了“进攻”。相信在科研人员和社会各界的努力下，细胞疗法会在人类对抗疾病的道路上，做出更大的贡献。

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