普拉替尼胶囊治疗中国甲状腺癌患者疗效如何?

2020年12月1日，FDA批准普拉替尼胶囊(Pralsetinib)用于治疗需要进行系统性治疗的患有RET突变晚期或转移性甲状腺髓样癌(MTC)或需要进行系统性治疗且放射性碘难治的患有RET基因融合阳性的甲状腺癌患者(>=12岁或成年患者)。

本次批准基于一项多中心、开放标签的多队列临床试验ARROW,入组标准为携带RET基因变异的肿瘤患者。主要疗效结果指标为ORR和反应持续时间。普拉替尼对55名先前接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的晚期或转移性RET突变型MTC患者ORR为60%，79%的患者反应持续时间不少于6个月，对29例先前未接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的晚期或转移性RET突变型MTC患者ORR为66%，84%的患者反应持续时间不少于6个月，9名放射性碘难治患者中对RET基因融合阳性甲状腺癌疗效进行评价，ORR为89%，9名患者的反应持续时间均不少于6个月。

推荐用法：说明书推荐剂量为每天空腹口服400mg,在口服前2小时和之后1小时不进食。

在实验中观察到的普拉替尼的副作用为疲劳、高血压、淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白降低、钠减少、磷酸盐降低、便秘、肌肉骨骼疼痛、钙减少和丙氨酸转氨酶(ALT)升高等等。在使用普拉替尼的期间，建议患者要严格按照医嘱进行用药，才能够最大程度的发挥普拉替尼的作用，切忌自行更改用药时间以及用药剂量，要知道，就算增加了药物的剂量，也没有办法提高本药品实际的治疗效果，反而可能会引起更多的不良反应，因此不要盲目用药。