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上皮样肉瘤(ES)是软组织肉瘤(STS)中的一种罕见类型,常见于年轻人群中,患者数目不多,在STS患者中所占比例≤1%。ES患者癌细胞短期内可以在人体各器官内迅速扩散,患病1年的生存率<50%,且该病患者发病早期无明显特征,发病进程缓慢,在临床诊断过程中常被误诊或漏诊。其中>70%的患者初次确诊就已处于肿瘤中晚期阶段,已接受至少1种治疗方法的患者比例≥50%,且大部分患者甚至已经出现明显的耐药或无药可用现象。ES虽然在临床上较为罕见且致死率高,但通过他泽司他的临床研究数据上看,该药物有可能会为这些患者提供新的治疗方法和方向。

2020年01月23日,Epizyme公司宣布FDA加速批准他泽司他(tazemetostat)上市,用于治疗不适合完全切除的转移性/局部晚期上皮样肉瘤(epithelioid sarcoma,ES)成人和16岁及以上儿科患者。

SWI/SNF染色质重组复合体以及PRC2组蛋白甲基转移酶在正常细胞中的基因表达调控扮演着重要的角色,EZH2蛋白是PRC2中的活性单元,先前的研究中发现SWI/SNF失去功能将会导致EZH2活性上升。SMARCB1基因会产生INI1蛋白质,INI1是组成SWI/SNF的重要单元之一。有50-80%的上皮样肉瘤不表现INI蛋白质,或是其SMARCB1基因失去功能。先前研究显示EZH2 抑制剂他泽司他于晚期的实体肿瘤显示其抗肿瘤活性。

在一个第二期临床试验,62位INI蛋白质或是SMARCB1基因失去功能的上皮样肉瘤病患使用他泽司他进行治疗,结果治疗反应率为15% (9/62),疾病无恶化存活期为5.5个月,总存活期为19.0个月,有26%病患期疾病控制时间超过32周。根据这项临床试验结果,FDA核可使用他泽司他治疗上皮样肉瘤。

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发表时间:2022-03-10 

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