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瑞弗兰/艾曲波帕是目前唯一获得美国食品和药物管理局批准的用于治疗儿童慢性免疫性血小板减少症 (ITP) 的血小板生成素受体激动剂。这种每天一次的口服疗法在儿童中显示出良好的疗效和不良反应。两项多中心、双盲、安慰剂对照临床试验(PETIT [瑞弗兰在患有慢性特发性血小板减少性紫癜 (ITP) 的小儿血小板减少症患者中的疗效和安全性研究] 和 PETIT2 [儿童慢性免疫性血小板减少症 (ITP) 新药物的研究) , 一种可导致容易瘀伤、牙龈出血和/或体内出血的低血小板计数血液疾病]) 证明了提高血小板计数、减少出血的功效,并减少对伴随 ITP 疗法的需求,且副作用相对较少。最常见的药物相关不良反应包括头痛、恶心和肝胆实验室异常。儿童的长期安全性数据有限,成人研究未显示血栓形成、骨髓纤维化或白内障形成的临床显着增加。

瑞弗兰是一种小分子、非肽类激动剂,可与 TPO 受体的近膜结构域(残基 H499)结合,从而通过类似于 TPO 的信号传导机制的 JAK/STAT、AKT 和 MAPK 通路产生信号传导。17因为它与 H499 结合,所以艾曲波帕不与小鼠 mpl 结合。该残基在小鼠中不保守,这意味着它对人类和非人类灵长类动物具有特异性。

瑞弗兰是一种联苯腙,在结构上与内源性 TPO 不同。因此,艾曲波帕通过在跨膜结构域内结合以启动信号级联反应,非竞争性地激活 TPO 受体,从而导致巨核细胞增殖和分化,并导致血小板数量增加。17因为艾曲波帕与 c-mpl 上的内源性 TPO 不同的位点结合,所以在存在 TPO 信号传导的情况下,瑞弗兰的作用可能是累加的,即使在巨核细胞培养物中存在平台浓度的 TPO 的情况下也会增加增殖。

瑞弗兰还被批准用于治疗难治性重度再生障碍性贫血(AA),并有可能扩大用于 ITP 和重度 AA 以及与血小板减少症相关的其他疾病。成人研究未显示血栓形成、骨髓纤维化或白内障形成的临床显着增加。

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发表时间:2022-08-28 

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